Een farmaceutisch bedrijf hoeft een medicijn niet beschikbaar te stellen aan twee kinderen uit Veenendaal die lijden aan de ziekte van Duchenne. Dat heeft de rechtbank in Amsterdam woensdag bepaald in een kort geding dat de ouders hadden aangespannen.
De 15-jarige Brent en de 12-jarige Esra Verhoek, die lijden aan de ziekte die de spieren aantast, deden anderhalf jaar mee aan een proef waarbij het middel Ataluren werd verstrekt. Zij gingen volgens hun ouders zienderogen vooruit. Farmaceut Genzyme staakte de proef en daarna ging het weer slechter. De ouders wilden dat het bedrijf het middel bleef verstrekken. Maar volgens Genzyme “is niet objectief aangetoond dat het medicijn een positief resultaat liet zien in de gebruikte dosering’’.
Uitzondering
De rechter oordeelt dat het bedrijf volgens de Geneesmiddelenwet het middel buiten de proef niet mag verstrekken. Er is namelijk geen vergunning voor. Daarop zijn wel uitzonderingen, maar die zijn aan strikte regels gebonden, waaraan in dit geval niet is voldaan, aldus de rechter. Zo is het medicijn in een ander land nog niet in de handel, en ontbreekt een verklaring van een arts die het voor de kinderen noodzakelijk acht. Evenmin is uit de onderzoek gebleken dat Ataluren bij Duchennepatiënten werkt en in welke doses, blijkt verder uit het vonnis.
Vervolgonderzoek
De familie mag volgens de rechter wel van Genzyme verlangen dat de kinderen zo snel mogelijk kunnen meedoen aan vervolgonderzoek waarbij het middel, eventueel in verbeterde vorm, weer ter beschikking komt. Bij mensen met de ziekte van Duchenne worden de spieren steeds slapper. Tussen hun tiende en vijftiende levensjaar komen de meeste patiënten in een rolstoel terecht. In de late puberteit moeten ze aan de beademing. De helft van de patiënten overlijdt voordat ze 30 worden. (ANP)
