Dat adviseert Zorginstituut Nederland aan minister Jansen van Volksgezondheid, Welzijn en Sport. De prijsdaling is nodig zodat de gezondheidswinst voor patiënten in verhouding staat met de kosten voor de samenleving.
Het gaat om de medicijnen exagamglogene autotemcel (exa-cel), voor de behandeling van TDT. En omaveloxolon, voor de behandeling van ataxie van Friedreich.
Exa-cel
Exa-cel is een eenmalige, innovatieve behandeling voor mensen met transfusieafhankelijke bèta-thalassemie zonder stamceldonor. Na behandeling zijn bijna alle patiënten minstens 12 maanden transfusievrij.
Het Zorginstituut ziet meerwaarde in exa-cel, maar vergoeding is afhankelijk van een maatschappelijk aanvaardbare prijs. Hiervoor is een prijsdaling van 43 procent nodig; de huidige kosten zijn 1,9 miljoen euro per patiënt. Naar verwachting kunnen 6 tot 12 patiënten per jaar behandeld worden.
Omaveloxolon
Omaveloxolon is een medicijn dat de ziekte ataxie van Friedreich tijdelijk kan vertragen, hoewel patiënten blijven achteruitgaan. Voor deze ziekte is momenteel geen betere behandeling beschikbaar.
Het Zorginstituut ziet ondanks het kleine effect meerwaarde in omaveloxolon, maar vindt de prijs te hoog. Vergoeding uit het basispakket is alleen mogelijk bij een prijsdaling van 84 procent. De huidige kosten bedragen 246.000 euro per patiënt per jaar. Ongeveer 107 patiënten komen in aanmerking voor de behandeling.
