BLOG

Geneesmiddelen kunnen sneller én goedkoper op de markt komen

Er is namelijk grote maatschappelijke winst te behalen als al in een vroeg stadium het potentiële succes of falen van een nieuw geneesmiddel voorspeld kan worden. Een aantal technologische ontwikkelingen brengt dit binnen handbereik.

Een Haagse apotheker gaat het geneesmiddel Orkambi zelf namaken. Hij verwijt de farmaceutische industrie dat deze misbruik van haar macht maakt. Huisarts Hans van der Linde betoogt in Trouw van 6 december ook dat het de ontwikkelaars van geneesmiddelen vooral om marketing en opkopen van innovaties van anderen te doen is. Maar met wijzen en verwijten komen geneesmiddelen niet sneller en goedkoper bij de patiënt terecht.

De Raad voor Volksgezondheid en Samenleving (RVS) bracht onlangs een rapport uit waarin ze de problemen van het huidige model voor geneesmiddelenontwikkeling aankaart. Het ontwikkelproces kan sneller, beter en goedkoper, stelt de RVS.

De ontwikkeling van nieuwe medicijnen duurt ontzettend lang en de kosten zijn enorm. En van veel kandidaat-geneesmiddelen blijkt pas heel laat in het traject dat ze niet veilig zijn of niet minder werkzaam dan verwacht. Negen op de tien veelbelovende middelen vallen af tijdens dure klinische studies. Alle gemaakte kosten worden vervolgens doorberekend in de geneesmiddelen die wél op de markt komen.

Falen

Waarom falen zo veel kandidaat-geneesmiddelen zo laat in het ontwikkelproces? Een belangrijke eerste factor is de gebrekkige kennis van modellen die worden gebruikt tijdens het preklinisch effectiviteitsonderzoek. Te vaak worden chronische ziekten bestudeerd in kortdurende studies met (dier)modellen waarbij de ziektemechanismen niet goed bekend zijn. De vertaling van gegevens uit deze studies naar de menselijke situatie is daarmee erg moeilijk, zo niet onmogelijk. De menselijke fysiologie is namelijk complex en veel ziekten ontstaan gedurende langere tijd.

Investeren in het goed karakteriseren van preklinische modellen verkleint de faalkans van kandidaat-medicijnen tijdens het dure klinische traject. Dit geldt ook voor proefdiervrije methoden, zoals organ-on-a-chip, dat maar een klein deel van de gehele mens nabootst. Als deze modellen worden ingezet voor complexe biologische vraagstellingen zoals bij geneesmiddelenontwikkeling, is het essentieel dat bekend is welk deel van de menselijke fysiologie het model wel representeert en welk deel niet. Een interessante ontwikkeling is om met menselijke stamcellen inzicht te krijgen in de reactie van iedere individuele patiënt op een kandidaat geneesmiddel. Als dit wordt gerealiseerd, kan dit leiden tot minder en beter opgezette klinische studies.

Een tweede optimalisering van geneesmiddelen onderzoek is te behalen door tijdens het vroeg klinisch onderzoek - bij een beperkt aantal gezonde vrijwilligers - méér metingen te doen. Met speciaal ontwikkelde vroege biomarkers zijn effecten met steeds gevoeliger meetmethoden eerder vast te stellen. Microtracing, een techniek waarbij zeer kleine hoeveelheden geneesmiddelen bij mensen worden toegediend, kan helpen om te onderzoeken wat het menselijk lichaam met het medicijn doet, en andersom. Door dit in een veel vroegere fase te doen dan nu het geval is, kan ook veel eerder een goed onderbouwde inschatting worden gemaakt over de slaagkans van het kandidaat geneesmiddel. Dit kan enorm veel kosten besparen.

Substantiële kostenreductie

Investeren in betere preklinische modellen en uitgebreid vroeg klinisch onderzoek kan leiden tot substantiële kostenreducties en optimale ontwikkeling naar effectieve geneesmiddelen. De gewoonten en internationale regelgeving moeten worden aangepast om dit te realiseren. Dit kan alleen met inzet van alle stakeholders. De komst van het European Medicines Agency naar Amsterdam kan daarin een positieve rol vervullen.

Peter van Dijken

Eindverantwoordelijke gezondheidsonderzoek TNO

Peter van Dijken_311

 

Wouter Vaes 

Leidt binnen TNO het humaan biologische onderzoek

Wouter Vaes_311

Han van de Sandt

Hoofd Metabolic Health Research TNO
Han van de Sandt_311

0 Reacties

om een reactie achter te laten
Top