Mensen met hemofilie zijn over een paar jaar misschien verlost van de constante inentingen. Dat is de hoop van de Nederlandse Vereniging van Hemofilie-Patiënten. “Dat zou een wereld van verschil maken. Als je nu gewend bent om dat twee keer of meer per week te moeten doen, maakt het een enorm verschil voor de kwaliteit van je leven als dat niet meer hoeft”, zegt voorzitter Ad Schouten.
Mensen met hemofilie hebben door een genetische afwijking weinig tot geen stollingseiwitten in hun bloed. Hun bloedingen duren daardoor langer. Ze moeten zichzelf een paar keer in de week inenten met zogeheten stollingsfactor, zodat hun bloed beter stolt. Maar artsen van het ziekenhuis AMC in Amsterdam hebben een goed exemplaar van het kapotte gen ingebouwd in de levercellen van een patiënt. Die maakt daardoor wel stollingsmiddelen aan.
Optimisme
De patiënt is niet genezen, maar de ziekte is voorlopig teruggebracht van een ernstige naar een milde vorm. Het is de eerste keer in Nederland dat die gentherapie succes heeft. Het is wel afwachten of het effect lang aanhoudt. De onderzoekers zijn “voorzichtig optimistisch”. Schouten deelt het optimisme, ook over de toekomst. “De wens is misschien de vader van de gedachte, maar in 2020 moeten we hier echt stappen mee hebben gemaakt. Ik durf niet te zeggen of gentherapie dan al op de markt is, maar dan hebben we er wel zicht op. Dit komt steeds dichterbij. Onherroepelijk. Het is veelbelovend en ik ben trots dat we dit in Nederland doen.”
Schouten ziet met eigen ogen wat hemofilie met een mens doet. Zijn kleinzoon heeft een ernstige vorm van de ziekte. “Hij is een sportief mannetje, atletisch, snel. Hij heeft eerst gehockeyd en getennist, maar zijn hart ging uit naar voetbal. Hij kwam in een selectie, maar op een gegeven moment is hij gestopt.” Toen Schouten vroeg waarom, hoorde hij: “hoe hoger je komt, hoe harder er wordt gespeeld. Dat heeft bloedingen tot gevolg en die veroorzaken chronische schade aan gewrichten. Je ziet jonge kerels met gewrichten die al een heel eind naar de filistijnen zijn. Met gentherapie kunnen ze misschien weer gaan sporten.”
—
Mag Skipr u iets vragen?
Help ons om u nog beter te bedienen. Doe nu mee aan het Skipr lezersonderzoek. Het duur maar 7 minuten. Uw feedback gaan we inzetten om verbetering en vernieuwing door te voeren. Doe nu mee aan het lezersonderzoek >>>