Mogelijk komt de eerste gentherapie in het voorjaar van 2012 op de markt. Dat zegt Jörn Aldag, ceo van Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT). Dat bedrijf ontwikkelt Glybera, een gentherapie tegen alvleesklierontsteking. Een aanvraag voor een verkoopvergunning werd onlangs afgewezen.
Ondanks die afwijzing heeft Aldag goede hoop dat AMT het middel begin volgend jaar op de markt kan brengen. Aldag ontleent dat optimisme aan de afwijzingsgronden die de Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) formuleerde. Zo vroeg de CHMP die namens de European Medicines Agency (EMA) nieuwe geneesmiddelen beoordeelt, om meer bewijs dat Glybera op de lange termijn werkt. Daarnaast uitte de commissie haar zorgen over de wijze waarop het middel wordt toegediend en het gebruik ervan in combinatie met geneesmiddelen die de immuunreactie onderdrukken.
Issues overwonnen
Volgens Aldag zijn dat heel ‘generieke’ afwijzingsgronden, die niet specifiek gelden voor gentherapie. Aldag stelt dan ook dat de EMA en de CHMP hun oorspronkelijke angsten over gentherapie hebben overwonnen. Aldag: “In de contacten met de CHMP over ons middel Glybera, bespeur ik dat het comité over de issues die ze had met gentherapie heen is, zoals de angst dat gentherapie tot kanker zou leiden.” Glybera heeft aan het oplossen van het stigma in belangrijke mate bijgedragen, meent Aldag.
Nieuw onderzoek
Het Amsterdamse geneesmiddelenbedrijf heeft de CHMP gevraagd om Glybera opnieuw te beoordelen. Daarvoor zal het bedrijf nieuwe gegevens aanleveren met betrekking tot de lange termijn resultaten. Het eerste verzoek om een vergunning werd afgewezen op basis van lange termijn resultaten bij vijf patiënten. AMT zal nu de resultaten aanleveren van nog eens minimaal vijf patiënten. Zij hebben het middel bovendien veel langer geleden toegediend gekregen.
Herbeoordeling
De procedure voor herbeoordeling duurt 120 dagen. Goedkeuring zou dan in december volgen. Daarna moet de Europese Commissie nog haar goedkeuring verlenen. Als dat gebeurd is Glybera in het voorjaar van 2012 de eerste gentherapie op de Westerse markt, zegt Aldag. (Daan Marselis)
