Beeld: Giovanni Cancemi/stock.adobe.com
Zorginstituut Nederland presenteert vandaag het rapport ‘Pakketbeheer van (neo)adjuvante oncologische geneesmiddelen’. Deze medicijnen worden ingezet bij tumoren in een vroeg stadium, vaak rondom een operatie. Met als doel de overlevingskans van patiënten zonder uitzaaiingen te vergroten. Het Zorginstituut is als beheerder van het basispakket, vergoed vanuit de Zorgverzekeringswet, verantwoordelijk voor de toelating van dergelijke middelen tot het basispakket.
Dure medicijnen
Aanleiding voor het rapport is een verzoek van Zorgverzekeraars Nederland (ZN). Zorgverzekeraars zien veel onzekerheid over de toegevoegde waarde van deze behandelingen. Ook zijn er vragen of de effecten voor patiënten opwegen tegen de kosten. De gevolgen voor de totale zorgkosten in Nederland kunnen groot zijn, er komen mogelijk duizenden patiënten in aanmerking voor (neo)adjuvante behandelingen. Dit zijn vaak dure medicijnen.
De laatste jaren zijn er veel van dergelijke medicijnen bijgekomen en de lijst van nieuwe therapieën is groeiende. Dat blijkt ook uit een rapportbijlage: op peildatum 1 maart 2025 waren er 16 vergoede indicaties, 17 geregistreerde maar niet-vergoede indicaties, en 11 verwachte nieuwe indicaties. Alle geneesmiddelen samen leveren een geschat bedrag op van zo’n 125 miljoen euro die het kost als ze allemaal volledig vergoed zouden worden. Het Zorginstituut vermeldt erbij dat de lijst dynamisch is en er nu dus alweer anders uitziet.
Onzeker
(Neo)adjuvante therapieën – waaronder chemotherapie, doelgerichte therapie en immunotherapie – worden vóór (neoadjuvant), na (adjuvant) of rondom (perioperatief) een operatie toegediend. Hoewel ze potentieel levensreddend kunnen zijn, is hun daadwerkelijke meerwaarde vaak onzeker. Veel middelen worden toegelaten op basis van surrogaatuitkomsten zoals ziektevrije overleving (DFS) of gebeurtenisvrije overleving (EFS), terwijl harde data over algehele overleving (OS) en kwaliteit van leven vaak pas jaren later beschikbaar komen.
Die data zijn nodig voor een goede beoordeling door het Zorginstituut over de vraag of een therapie voldoet aan de Stand van de wetenschap en praktijk (SWP). Bij gebrek aan dergelijke data schreef het Zorginstituut een speciale module voor (neo)adjuvante behandelingen. Daarbinnen kijkt het instituut voor de bepaling van SWP naar zogenoemde ‘surrogaatuitkomsten’ als ‘ziektevrije overleving’ of belevenisvrije overleving’ die wel beschikbaar zijn en beoordeelt vervolgens op drie criteria:
- In hoeverre de surrogaatuitkomstmaat de cruciale uitkomst ‘overleving’ voorspelt
- Het effect op de cruciale uitkomstmaat ‘kwaliteit van leven’ en de toxiciteit van de behandeling, oftewel de schadelijke effecten
- Passend-onderzoekargumenten en medische argumenten (unmet medical need, veelbelovendheid, nieuw mechanisme)
Op basis van die factoren weegt het Zorginstituut of een positief effect op een surrogaatuitkomstmaat leidt tot een positieve uitspraak over SWP.
Kosteneffectiviteit
Hoewel kosteneffectiviteit een belangrijk pakketcriterium is, wordt deze bij veel (neo)adjuvante middelen niet beoordeeld. Dit komt doordat brede financiële arrangementen met fabrikanten vaak al zijn getroffen. Hierdoor stromen middelen het pakket in zonder toetsing op hun economische waarde. Het Zorginstituut benadrukt dat bij onzekerheid over effectiviteit een lagere prijs gerechtvaardigd is.
Vanwege de vertraagde beschikbaarheid van overlevingsdata is herbeoordeling essentieel. Het Zorginstituut stelt bij initiële beoordeling vast wanneer nieuwe data verwacht worden en maakt afspraken met registratiehouders. Als blijkt dat een middel geen klinisch relevante verbetering biedt, kan het uit het basispakket worden gehaald. Ook zorgverzekeraars en de commissie BOM kunnen herbeoordelingen initiëren.
Doelmatigheidsonderzoek
Het Zorginstituut pleit daarnaast voor doelmatigheidsonderzoek direct na introductie van een behandeling, zodat snel duidelijk wordt welke inzet het meest effectief en efficiënt is. Vooral bij immuuntherapie zijn er aanwijzingen dat neoadjuvante inzet effectiever is dan adjuvante. Recente studies tonen aan dat kortere, gerichte behandelingen mogelijk zijn, met minder bijwerkingen en lagere kosten. Financiering voor dergelijk onderzoek noemt het Zorginstituut cruciaal. Over bekostiging daarvan zijn in het Integraal Zorgakkoord afspraken gemaakt. Tot slot onderstreept het Zorginstituut het belang van begrijpelijke informatie voor patiënten met behulp van keuzehulpen. Door hen actief te betrekken bij behandelkeuzes, kunnen zij samen met hun arts beslissen of een behandeling aansluit bij hun persoonlijke situatie en voorkeuren.
