Het geneesmiddel wordt gebruikt voor de behandeling van de zeldzame aandoening achondroplasie (de meest voorkomende vorm van dwerggroei).
Speciale bijeenkomst
Het middel is al sinds 2021 goedgekeurd door het Europees Geneesmiddelenbureau EMA. Maar Biomarin heeft het middel nog niet naar Nederland gebracht.
Het Zorginstituut heeft meerdere malen het initiatief genomen om met Biomarin te overleggen. Zo werd er een speciale bijeenkomst georganiseerd met ouders, patiënten, zorgprofessionals en vertegenwoordigers van Biomarin om de mogelijkheid van voorwaardelijke toelating te verkennen.
“De prijzen die fabrikanten voor weesgeneesmiddelen vragen, zijn vaak erg hoog in relatie tot hoe goed ze werken, maar het is een foute veronderstelling dat dit automatisch zou leiden tot een negatief advies voor vergoeding”, aldus het Zorginstituut. “We zijn als samenleving vaak bereid om een hoge prijs te betalen voor middelen die effectief zijn voor patiënten.”
